Консультативна рада управління із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) рекомендувала схвалити застосування перших у країні ліків для генної терапії. Остаточне рішення з цього питання регулятор ухвалить у вересні 2017 року.
Науковці вже не перший рік тестують генне редагування клітин у лабораторних умовах. Препарат під назвою Tisagenlecleucel діє за принципом адаптивної імунотерапії генетично модифікованими Т-лімфоцитами. Ця технологія називається CAR-T. Із крові пацієнта «витягують» клітини імунної системи — Т-лімфоцити, які ще називають T-кілерами.
Потім за допомогою модифікованого вірусу імунодефіциту людини їх генетичний код змінюють так, щоб вони атакували B-клітини, котрі теж належать до системи імунного захисту. «Перепрограмовані» T-клітини пересаджують назад пацієнту. Але через те, що вони знищують як ракові, так і здорові B-клітини, хворому потрібно регулярно вводити антитіла — імуноглобуліни.
Технологія була розроблена вченими з Пенсильванського університету, ліцензія на неї належить компанії Novartis. Коштувати ліки будуть близько 500 тис. дол., але для вилікування достатньо застосувати їх один раз, а не роками, як у випадку з хіміотерапією. Крім того, препарат уже довів свою ефективність: із 63 пацієнтів, які брали участь в експерименті, у 82,5% зафіксували стан ремісії.
Дослідники припускають, що застосування лікування на більш ранніх термінах може виявитися ефективнішим. Враховуючи це, рада FDA вважає, що генну терапію варто впровадити для лікування В-клітинного гострого лімфобластного лейкозу з клітин-попередників тільки в пацієнтів віком від 3 до 25 років, яким не допомагає звичайне лікування або які вийшли зі стану ремісії.
Нарівні з позитивними результатами було виявлено й побічні ефекти: перша пацієнтка, яка пройшла лікування, ледь не померла від високої температури тіла, перепадів артеріального тиску і набряку легенів. Через ці побічні ефекти Novartis збирається обмежити кількість клінік, у яких буде доступний препарат Tisagenlecleucel, до 30-35.
Саме тяжкі побічні ефекти стримують FDA від схвалення нового виду терапії. Науці досі невідомо, як уведення модифікованих клітин проявить себе через роки. Якщо регулятор схвалить метод, то за пацієнтами, які отримуватимуть таке лікування, спостерігатимуть протягом 15 років.
За матеріалами The New York Times та ВВС
