То була сенсація світового рівня: на ХХІ Всесвітньому конгресі Європейського товариства штучних органів науковцям Інституту молекулярної біології та генетики НАН України було присуджено першу премію за доповідь із проблем генетичної медицини.
Блакитна мрія діабетика
Повідомлення з Кореї: «За допомогою генної терапії вдалося вилікувати цукровий діабет першого типу у піддослідних щурів та мишей. Доктор Джі-Вон Юн із університету Сеулу та його колеги із університету канадського Калгарі вводили хворим на діабет гризунам ген, який кодує інсуліноподібну молекулу. Ген вбудовується у ДНК печінкових клітин, після чого вони починають синтезувати білок, що діє як інсулін».
А куди дивиться наша наука? Наукового співробітника Інституту молекулярної біології та генетики НАН України Олену ТОПОРОВУ, котра презентувала здобутки інституту на згаданому Всесвітньому конгресі, інформація з Кореї не вразила.
— Ми отримали такі ж результати ще десять років тому, — пояснила вона. — Більше того, якщо наші шановні зарубіжні колеги відстежили віддалені результати генної терапії за вісім місяців, то у нас ведуться такі спостереження, які підтверджують надійність отриманих результатів лікування цукрового діабету, вже близько двох років.
З допомогою рекомбінантних молекул
Глобальна епідемія цукрового діабету спонукала українських учених замість традиційних болісних заштриків інсуліну шукати принципово нові, радикальні шляхи лікування хвороби, яка нині вразила чверть мільярда людей у світі.
Окрім багатьох незручностей для хворих, котрим інсулінотерапія псує життя, ендогенне введення інсуліну не є бездоганною лікувальною методикою і з точки зору глікемічного контролю, оскільки доза препарату добирається емпірично, з огляду на дані вихідної глікемії та тривалість захворювання.
— Наші дослідження, як і світових учених, засвідчили, що радикальне лікування цукрового діабету першого типу можливе лише з допомогою технології генної терапії,— зазначила Олена Топорова. — А саме: введення хворому гена інсуліну людини у складі належної молекулярної конструкції.
ВЗ І що вже вдалося зробити?
— Про результати експериментів на піддослідних тваринах ви вже знаєте. Ми йдемо далі: опрацьовуємо технологію генетичної корекції діабету першого типу шляхом введення рекомбінантних молекул із цільовими генами. Сконструйовано низку молекулярних векторних конструкцій із повнорозмірним геном препроінсуліну людини, розроблено ефективну систему перенесення генів ін вітро та ін віво. На моделі хімічно-індукованого діабету у мишей встановлено залежність терапевтичної дії дози препарату рекомбінантної ДНК, що містить ген препроінсуліну людини. Визначено оптимальну кількість, що забезпечує повну компенсацію діабету у піддослідних тварин.
Упродовж майже року проводився моніторинг глікемії. Науковці отримали вірогідні результати повної регресії діабету після одноразової генної терапії на моделі експериментального діабету у піддослідних тварин, що підтверджено й патоморфологічними дослідженнями органів модельних мишей.
Але це — миші. А яким буде терапевтичний ефект введення рекомбінантних ДНК з геном препроінсуліну людини на моделях діабету у великих тварин? Відповідь на це запитання генетики шукали спільно з ученими та фахівцями Інституту клінічної хірургії і трансплантології НАМН України. Ефективність досліджуваних препаратів ДНК вивчали на піддослідних свинках із хірургічно спричиненим діабетом, з тотальною панкреатектомією. Моделі інсулінозалежного діабету показали довготривалий терапевтичний ефект — понад два роки.
Прориви, де їх і не очікують
Пізніше у нас відбулася розмова і з ученим зі світовим ім’ям, котрий займається проблемами генетичної медицини багато років, лауреатом Державної Премії України, академіком Віталієм КОРДЮМОМ.
ВЗ Вмонтований ген продукує інсулін? Це щось близьке до фантастики. Результати досліджень на тваринах вражають. Чи й справді можливий прорив — від експериментів на тваринах до клінічної практики?
— Якраз прориви і роблять там, де їх не очікують. Непередбачувані події якраз і є такими тому, що їх складно спрогнозувати. Ось хоч би таке: уже стоїть питання про біологічну реконструкцію людини. Тобто, втратила людина якийсь орган — його можна відновити. Поки що теоретично. Але поступ науки, зокрема молекулярної біології, генетики, тієї ж регенеративної медицини, такий стрімкий, що з часом можна сподіватися і на реалізацію ідеї. Ну, приміром, для когось є непереконливими здобутки у цьому напрямку. Тоді звернімося до такої поважної інституції як Американська діабетична асоціація. На її 61-му конгресі було оприлюднено результати досліджень із генної терапії за останні роки. Вперше продемонстровано можливості такої ситуації, за якої клітини печінки можуть бути індукованими, стати заміною панкреатичних р-клітин, що зайвий раз свідчить про реальність радикальної терапії діабету, до чого всі ми прагнемо. Потрібен час.
ВЗ Мабуть, і ще щось окрім часу?
— Звичайно. Потрібна зацікавленість держави, увага до вітчизняної науки. Розповім лише про такий епізод. Один мій колишній співробітник працює у науковій лабораторії США. Запитую: коли вам доставляють заявлені реактиви чи інші компоненти для дослідів? Відповідає: наступного ж дня, у складному випадку — через два дні. А у нас оформлення різної документації, погодження займуть тижні й місяці. Та що говорити про строки, коли головна перешкода — брак коштів. Та все ж, будемо сподіватися на краще.
Українські вчені продовжують роботу над оптимізацією системи введення генів у гепацити — клітини печінки, органа-мішені, аби зробити систему безпечнішою та ефективнішою.
Василь КАЛИТА, «ВЗ»
