Управління із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів США (FDA) схвалило використання синтетичного лікарського препарату патисиран, який пригнічує синтез білка транстиретину шляхом РНК-інтерференції (RNAi). Препарат розроблений для лікування рідкісного спадкового захворювання — амілоїдної полінейропатії, що є причиною накопичення в організмі мутованого білка, котрий впливає на роботу серця і нервової системи. Науковці переконані: це рішення — серйозний прорив і важливий крок для РНК-інтерференції (техніки пригнічення генів за допомогою зміни повідомлень, що передаються рибонуклеїновою кислотою (РНК) по тілу і регулюють продукцію певних білків).
Метод РНК-інтерференції винайшли Ендрю Фаєр та Крейг Мелло 20 років тому, а у 2006-му вчені отримали за своє відкриття Нобелівську премію з фізіології та медицини. Згодом інвестиції в науковий проект скоротили. Частково проблема полягала в доставці молекул РНК у потрібні органи цілими, оскільки в кровотоку вони зазвичай деградували. Згодом вчені виявили: цього можна уникнути завдяки покриттю молекули РНК жирними наночастинками у вигляді своєрідного щита, що дає змогу адаптованим «посланцям» збиратися в печінці, де виробляється велика частка транстиретину.
Під час клінічних випробувань, у яких взяли участь 225 осіб зі спадковим транстиретиновим амілоїдозом, середня швидкість руху, зазвичай уповільнена через ушкодження нервів, значно збільшилася. У цих хворих спостерігали більшу м’язову силу, швидкість рефлексів і кращий обмін речовин порівняно з пацієнтами, які отримували плацебо.
Тепер, коли перший RNAi-препарат схвалено FDA, вчені можуть звернути увагу на перспективи цього методу в роботі з іншими органами, включаючи нирки, головний і спинний мозок.
«Цей етап — частина глобальної хвилі змін, які дадуть змогу лікувати людей, безпосередньо впливаючи на корінь проблеми. Завдяки цьому ми зможемо зупинити процес, а не просто уповільнити його прогресування або лікувати симптоми, — упевнений керівник FDA Скотт Готтліб. — Такі технології, як інгібітори РНК, що змінюють генетичні «двигуни» хвороби, здатні змінити медицину, завдяки чому ми зможемо протистояти виснажливим хворобам або навіть виліковувати їх».
За матеріалами офіційного веб-сайту Food and Drug Administration
